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前沿显著降低肝脏纤维化,mRNA疗法

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▎药明康德内容团队编辑今日,CureVac公司宣布,该公司编码肝细胞核因子4α(HNF4A)的mRNA疗法的临床前研究在同行评议的JournalofHepatology上发布。新闻稿指出,这一研究首次提供临床前数据,证明了编码HNF4A转录因子的mRNA疗法在治疗肝纤维化和肝硬化方面的适用性。肝纤维化的特征是肝脏形成瘢痕组织,引起肝功能逐渐受损。这一过程可演变为不可逆的晚期肝硬化,导致肝功能衰竭或癌症。HNF4α是肝脏代谢的重要调节因子和关键因素,已被证明随着疾病进展逐渐降低。这项研究由该公司的研究人员与德国汉诺威医学院(HannoverMedicalSchool)的专家联合进行。在这项研究中,研究人员使用脂质纳米颗粒(LNP),在4种独立的肝脏疾病小鼠模型中递送编码HNF4A的mRNA疗法。实验结果显示,静脉重复给药能够显著降低肝纤维化和肝损伤,并恢复让正常肝功能复原所必需的细胞过程。▲研究图示(图片来源:参考资料[2])“肝纤维化和肝硬化每年导致数百万人死亡,并代表着全球范围内的主要医疗保健负担,”CureVac首席科学官IgorSplawski博士说,“我们的研究结果提供了第一个直接的临床前证据,证明编码HNF4A的mRNA疗法具有治疗肝纤维化的潜力。我们将继续与汉诺威医学院合作,以进一步优化治疗肝脏特异性疾病的HNF4AmRNA候选疗法。”

参考资料:

[1]CureVacPreclinicalDataDemonstratesSignificantReductionofLiverFibrosiswithmRNATherapeutic.RetrievedAugust30,,from

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