目录
《核酸类药物递送》
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一、核酸类药物
1.1核酸类药物概述
1.2核酸类药物分类及作用机理
二、核酸类药物输送平台
2.1纳米粒子
2.2病毒载体
2.3外泌体
2.4GALNAC修饰
三、核酸类药物具体临床应用
3.1癌症治疗
3.2罕见病
3.3代谢类疾病
3.4疫苗
四、核酸类药物发展分析
五、核酸类药物相关研发公司
5.1国外相关公司
5.2国内相关公司
六、小结
一、核酸类药物
1.1核酸类药物概述
现代药物研究的目标是开发一种治疗技术，该技术可以选择性地、有效地作用于导致疾病的特定目标。目前，大多数可用的药物与已确定对某些导致细胞或组织功能障碍的蛋白质相互作用。近半个世纪前，Friedmann和Roblin提出了可以通过引入功能基因拷贝来治疗导致基因产物功能障碍的遗传疾病。年，Paterson等人首次证明了核酸在调节基因表达方面的作用，次年Zamecnik和Stephenson证明了反义寡核苷酸抑制病毒复制的能力，这进一步证实了核酸可以被用作治疗药物。
本世纪人类基因组计划的启动，让科学家有机会对不同疾病的深层致病原因，也就是在致病基因层面上开展研究。目前，核酸类药物正在逐渐被开发成为一种新型的治疗方式，在癌症治疗、病毒感染和遗传疾病等有着巨大治疗潜力。不同于多数传统的治疗方法靶向蛋白质，通常只有短暂的诱导的治疗效果。相比之下，核酸药物利用核酸，将控制遗传信息的DNA和RNA等物质作为药物，靶向mRNA和miRNA等传统小分子药物和抗体药物无法靶向的分子，随后通过基因抑制、基因添加、基因替换或基因编辑等方法，特异性沉默致病基因实现长效疗效。通常，核酸类药物可以分为反义寡核苷酸(Antisenseoligonucleotides,ASOs)、RNA干扰剂(SmallinterferingRNA,siRNA)、适体(Aptamers)等。核酸类药物作为下一代药物被寄予厚望，正在全球范围内进行大量研究。
图片来源：BonacCorporation公司
